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中新網(wǎng)上海8月21日電 (記者 陳靜)目前，世界范圍內(nèi)已知的罕見病已經(jīng)超過7000種，其中一些疾病確診人數(shù)更少，被稱為“超罕見病”，比如：戈謝病、龐貝病、法布雷病等。

記者從21日在線舉行的第二屆賽諾菲罕見病高峰論壇上獲悉，近些年，多地已因地制宜，成功探索針對超罕見病的保障體系。以江蘇省為例，去年7月，包括戈謝病、龐貝病、法布雷病和黏多糖貯積癥IV型等超級罕見病病種被納入了江蘇省醫(yī)保報銷范圍。符合條件者最高可獲得90%的報銷比例，大大減輕了患者和家庭的用藥負擔。浙江、山東等地也在國家基本醫(yī)保目錄之外，探索實行了針對罕見病患者的特殊用藥保障制度。

蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方當日接受記者采訪時表示：“如果把患者人數(shù)看做分母，研發(fā)、市場培育、診療體系搭建、患者公益援助等方面的總和看做分子，那么，超罕見病領域擁有著‘最小的分母’，同時承擔著‘最大的分子’。我們每個人都是罕見病基因攜帶者，而人類只要有生命的傳承，就會有發(fā)生罕見病的可能性。從這個層面上理解，罕見病患者背負了人類進化試錯的重擔，承受了人類進化的代價。希望更多人能夠關注到罕見病乃至超罕見病群體，讓少數(shù)人能夠擁有常人一般的生活、回饋社會?！?/p>

據(jù)了解，治療超罕見病的高值藥物，由于患病人群極小、病情極其嚴重或致殘致死、療法在臨床上急需且不可被替代、相應地研發(fā)和生產(chǎn)成本也較高，除此之外還需負擔診療體系建設及患者援助的長期投入，導致成本高昂?；颊邤?shù)為百人數(shù)量級，在量價掛鉤原則下，人均分攤的治療費用就遠高于常見藥物價格，這是超罕見病保障所面臨的最大挑戰(zhàn)之一。

在當日論壇上，臨床專家和患者組織代表等共同就罕見病多元保障、診療前沿和合作生態(tài)等議題建言獻策。中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長、中國醫(yī)院協(xié)會副會長李林康21日表示：“近年來，中國罕見病的防治領域經(jīng)歷了重大變革和快速發(fā)展。但當下很多罕見病的患者還面臨著診斷難、治療難、保障難的困境?！?/p>

李林康說，在政府的指導下，包括臨床專家、企業(yè)在內(nèi)的社會各界為罕見病的患者不斷呼吁，提升了人們對罕見病的認知，逐步建立并完善罕見病的診療保障體系，讓廣大的罕見病的患者能夠和其他人一樣享有正常的生活。

中山大學附屬第一醫(yī)院東院院長、神經(jīng)科黃海威教授表示：“如何改變原有的傳統(tǒng)模式，有效串聯(lián)醫(yī)療、醫(yī)藥和醫(yī)保三個環(huán)節(jié)，探索創(chuàng)新形成‘三醫(yī)聯(lián)動’，盡最大可能來保障超罕見病患者的長期管理和用藥難題，這是值得政府部門、醫(yī)療機構(gòu)和社會組織共同需要面對和思考的。例如，在基本醫(yī)保做支撐的基礎上，設立針對罕見病的專項支付方式，引入社會公益組織和企業(yè)等外部的支持，并結(jié)合商保的力量，從而形成‘1+N’的多方保障模式?！?/p>

國家衛(wèi)生健康委第二屆罕見病診療與保障專家委員會委員、浙江省醫(yī)學會罕見病分會候任主任委員謝俊明教授介紹：“切實解決超罕病患者因病返貧、因病致貧的問題，腳踏實地來實現(xiàn)共同富裕，是浙江建立罕見病地方保障模式的基本出發(fā)點。未來，我們希望探索發(fā)展包括大病醫(yī)療保險、醫(yī)療救助、政策型商業(yè)保險、企業(yè)和慈善幫扶等多層次的保障機制，充分引導社會各方力量在罕見病用藥保障中發(fā)揮積極的作用?！?/p>

相關跨國藥企特藥全球事業(yè)部中國區(qū)總經(jīng)理謝麗娟表示：“近年來，中國罕見病醫(yī)療保障事業(yè)取得了長足發(fā)展，我們?nèi)孕桕P注‘超罕見病’那百萬分之一的極少數(shù)人，幫助他們跨越‘診斷難’‘治療難’‘保障難’的大山，讓這群‘超罕見病’患者也能獲得可支付、可持續(xù)的治療?！?/p>

據(jù)了解，在神經(jīng)科學領域，因歐美國家與中國人群存在人種異質(zhì)性，補充針對中國人群的真實世界治療有效和安全性的循證證據(jù)至關重要。天津醫(yī)科大學總醫(yī)院、北京天壇醫(yī)院、京津神經(jīng)免疫中心主任施福東教授呼吁：“中國臨床科研人員要進一步開展神經(jīng)免疫領域的研究，與多方合作進行更多早期研究和真實世界研究，造福更多中國患者?！?/p>

在神經(jīng)科學領域，跨國藥企與國內(nèi)專家共同完成了多個針對中國人群的IV期研究、單中心和多中心的真實世界研究，充分完善了針對多發(fā)性硬化的“中國數(shù)據(jù)”；不久前，中國大陸LSDs酶替代治療臨床研究，暨中國大陸嬰兒型龐貝病酶替代治療研究(APOLLO-IOPD研究)發(fā)布，填補了該領域本土研究的空白。

據(jù)悉，針對醫(yī)生認知和診療能力還有待提升的現(xiàn)狀，中國溶酶體貯積癥診療能力建設項目(STEP項目)在江蘇省、天津市與廣東省落地，并在山東省、浙江省、山西省推進單病種協(xié)作組診療工作探索，加強篩、診、治、管4種能力建設；在神經(jīng)免疫領域，多發(fā)性硬化診療能力建設培訓項目(SHIP學院)為多發(fā)性硬化患者提供全病程管理數(shù)字化工具；在漸凍癥領域，企業(yè)與北京大學第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任樊東升教授團隊合作，成立運動神經(jīng)元疾病醫(yī)療質(zhì)量工作組，帶領全國30個省市的漸凍癥中心，持續(xù)推動漸凍癥的規(guī)范診療及管理。

(責任編輯: 陸明 )