對(duì)十三屆全國(guó)人大四次會(huì)議第4081號(hào)建議的答復(fù)

國(guó)藥監(jiān)建〔2021〕18號(hào)

楊鏗代表：

您提出的關(guān)于創(chuàng)新干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化機(jī)制加快生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域戰(zhàn)略新興產(chǎn)業(yè)孵化的建議收悉，現(xiàn)答復(fù)如下：

細(xì)胞治療技術(shù)是近年來(lái)國(guó)際醫(yī)學(xué)前沿重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，國(guó)家藥監(jiān)局高度重視包括干細(xì)胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評(píng)能力建設(shè)和技術(shù)規(guī)范研究。為推動(dòng)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展，盡快滿(mǎn)足人民群眾對(duì)于質(zhì)量穩(wěn)定、安全可控、療效確切的細(xì)胞治療產(chǎn)品的迫切需求，我局通過(guò)多條途徑服務(wù)申請(qǐng)人，以加快相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)注冊(cè)和上市應(yīng)用。

一、積極推進(jìn)細(xì)胞治療產(chǎn)品監(jiān)管科學(xué)研究，制定并發(fā)布干細(xì)胞研究相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則

為規(guī)范我國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)品的研發(fā)和注冊(cè)申報(bào)，更好指導(dǎo)相關(guān)科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)研發(fā)細(xì)胞治療產(chǎn)品，我局開(kāi)展了包括干細(xì)胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)的評(píng)價(jià)體系研究。原食品藥品監(jiān)管總局于2017年底制定并發(fā)布了涵蓋各類(lèi)細(xì)胞及研發(fā)全過(guò)程的《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，涉及細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)、藥理毒理、臨床研究與評(píng)價(jià)的一般原則及技術(shù)要求。2021年2月，我局藥品審評(píng)中心發(fā)布《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，為免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)提供可參考的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。近期，我局相關(guān)專(zhuān)業(yè)技術(shù)部門(mén)正在研究進(jìn)一步細(xì)化不同種類(lèi)細(xì)胞產(chǎn)品具體技術(shù)要求，組織制定細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)和注冊(cè)相關(guān)的技術(shù)指導(dǎo)性文件，不斷完善相關(guān)產(chǎn)品技術(shù)評(píng)價(jià)體系，努力推動(dòng)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)持續(xù)健康發(fā)展。

二、建立多種溝通渠道，提高企業(yè)的研發(fā)和申報(bào)效率

為進(jìn)一步加強(qiáng)對(duì)藥物研發(fā)企業(yè)的技術(shù)指導(dǎo)與服務(wù)，我局藥品審評(píng)中心按照《藥物研發(fā)與技術(shù)審評(píng)溝通交流管理辦法》的相關(guān)規(guī)定，建立了郵件、電話(huà)、視頻會(huì)議、面對(duì)面溝通等多樣化的溝通渠道。申請(qǐng)人可以在干細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)的不同階段，就研發(fā)過(guò)程的相關(guān)要求、關(guān)鍵技術(shù)問(wèn)題和研究結(jié)果與藥品審評(píng)中心開(kāi)展溝通交流，以提高干細(xì)胞產(chǎn)品的研發(fā)和申報(bào)效率。

三、設(shè)立藥品加快上市注冊(cè)通道，實(shí)施臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，加快干細(xì)胞產(chǎn)品的審評(píng)速度

近年來(lái)，我局認(rèn)真落實(shí)國(guó)務(wù)院《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》、中共中央辦公廳國(guó)務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》要求，鼓勵(lì)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物研制和創(chuàng)新，在確保安全性、有效性和質(zhì)量可控性的前提下，不斷優(yōu)化審評(píng)審批流程，提高審評(píng)審批效率，加快藥品的上市應(yīng)用，提高藥品的可及性。2020年新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》，設(shè)立了突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)審批、特別審批四個(gè)加快上市注冊(cè)通道，并明確每個(gè)通道的納入范圍、程序、支持政策等要求。對(duì)于具有明顯臨床價(jià)值或者臨床急需的干細(xì)胞產(chǎn)品，申請(qǐng)人可以在申報(bào)過(guò)程中提出優(yōu)先審評(píng)審批等相關(guān)申請(qǐng)。對(duì)于符合要求的干細(xì)胞產(chǎn)品，我局相關(guān)專(zhuān)業(yè)技術(shù)部門(mén)將按照早期介入、專(zhuān)人負(fù)責(zé)、科學(xué)審批的原則，在標(biāo)準(zhǔn)不降低、程序不減少的前提下，在研制和注冊(cè)過(guò)程中給予必要的技術(shù)指導(dǎo)、溝通交流、優(yōu)先配置資源、縮短審評(píng)時(shí)限等支持，以加快干細(xì)胞產(chǎn)品的應(yīng)用上市。

此外，目前我國(guó)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已實(shí)施60日默示許可制，已有包括干細(xì)胞產(chǎn)品在內(nèi)的多個(gè)細(xì)胞治療產(chǎn)品取得默示許可并開(kāi)始臨床試驗(yàn)，明顯提高了相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)速度。

四、配合國(guó)家衛(wèi)生健康委開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究管理相關(guān)工作

為促進(jìn)我國(guó)干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用科學(xué)、有序、健康發(fā)展，國(guó)家衛(wèi)生行政和國(guó)家藥品監(jiān)管部門(mén)自2012年初共同組織開(kāi)展了干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作，停止了未經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用項(xiàng)目。同時(shí)，為建立符合我國(guó)國(guó)情、滿(mǎn)足干細(xì)胞技術(shù)發(fā)展需要的干細(xì)胞臨床研究管理制度和技術(shù)規(guī)范，2015年，原國(guó)家衛(wèi)計(jì)委和國(guó)家食藥監(jiān)總局共同組織制定了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》。

下一步，我局將與國(guó)家有關(guān)部門(mén)按照各自的職責(zé)，參考借鑒國(guó)際先進(jìn)監(jiān)管經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)經(jīng)驗(yàn)，繼續(xù)完善相關(guān)管理制度和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，為我國(guó)干細(xì)胞治療領(lǐng)域健康發(fā)展?fàn)I造良好環(huán)境。

感謝您對(duì)藥品監(jiān)督管理工作的關(guān)心和支持。

聯(lián)系單位及電話(huà)：國(guó)家藥監(jiān)局藥品注冊(cè)司，010-88331114

國(guó)家藥監(jiān)局

2021年7月1日